Uusi eurooppalainen tutkimusallianssi haluaa mullistaa harvinaissairauksien hoidon
Suomesta mukana Itä-Suomen yliopisto.
Laaja eurooppalainen harvinaissairauksien tutkimusallianssi (ERDERA), on aloittanut toimintansa syyskuussa. Muun muassa Horisontti Eurooppa -ohjelman rahoittaman yhteenliittymän kokonaisbudjetti on noin 380 miljoonaa euroa. Summalla on tarkoitus kehittää kattavia tietoinfrastruktuureja, edistää kliinistä tutkimusta ja nopeuttamaa tutkimustulosten muuntamista konkreettisiksi ratkaisuiksi sairastaville.
ERDERAa johtaa Ranskan kansallinen terveys- ja lääketutkimuslaitos (INSERM), ja se yhdistää yli 170 julkisen ja yksityisen sektorin organisaatiota. ERDERA-hanke hyödyntää myös aiempaa, muun muassa European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) -ohjelmassa tehtyä työtä sekä eurooppalaisia harvinaissairauksien osaamisverkostoja (ERN).
Suomesta mukana on Itä-Suomen yliopisto ja hankkeen vastuututkijana toimii professori Seppo Ylä-Herttuala. Itä-Suomen yliopiston tehtävänä hankkeessa on kehittää menetelmiä, joissa käytetään viruksia siirtämään geenejä harvinaisten sydän- ja verisuonitautien hoitoon, valmistaa ja testata geenilääkkeitä eläinmalleissa sekä auttaa korjaamaan geenivirheitä ”geenikirurgian” avulla uusinta geenien muokkaustekniikkaa käyttäen.
Harvinaissairaudet koskettavat yli 30 miljoonaa ihmistä Euroopassa ja kymmenkertaista määrää maailmalaajuisesti, mutta useimpiin niistä ei ole olemassa tehokasta hoitoa, eikä moniin ole edes lopullista diagnoosia. Potilaat joutuvat usein vuosien mittaiselle matkalle saadakseen vastauksia.
